Promotie X.M. Kavelaars

In dit promotietraject hebben we ons gericht op het analyseren van gegevens uit Randomized Controlled Trials (RCT's) met twee of meer uitkomstmaten waarbij slechts twee mogelijke antwoorden zijn (bijvoorbeeld "ja" en "nee"). Hoewel doorgaans meerdere uitkomstmaten worden geweten, worden ze vaak afzonderlijk geanalyseerd. Door ze gezamenlijk te analyseren, krijgen we een completer beeld van de effecten van de behandeling. Op deze manier kunnen we bijvoorbeeld bijwerkingen afwegen tegen effectiviteit of gelijktijdig meerdere aspecten van effectiviteit in kaart brengen.

Het ontwerpen van RCT's met meerdere uitkomstmaten en het uitvoeren van de bijbehorende statistische analyses brengt echter extra complexiteit met zich mee ten opzichte van de analyse van een enkele uitkomstmaat. We moeten bijvoorbeeld rekening houden met de onderlinge relatie tussen de uitkomstmaten in de analyse, een duidelijke definitie geven van "beter" of "effectiever", en een geschikte methode gebruiken om het benodigde aantal proefpersonen te bepalen. Omdat we patiënten niet onterecht willen blootstellen aan suboptimale behandelingen, gebeurt dit alles binnen een kader dat gericht is op het beperken van foutieve conclusies. We willen namelijk niet onterecht concluderen dat een bepaalde behandeling beter is dan het alternatief, maar we willen ook geen effectieve behandeling over het hoofd zien.

In dit proefschrift wordt een framewerk voorgesteld voor de analyse- en beslisprocedure met meerdere uitkomstmaten, waarin deze extra complexiteit wordt geïntegreerd. Het framework is verder uitgebreid om ook verschillen tussen patiënten te kunnen identificeren. Dit helpt behandelingen persoonlijker te maken en de juiste behandelingen aan patiënten met specifieke eigenschappen voor te schrijven. Tenslotte is het ook uitgerust voor de analyse van geclusterde data.